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Téléthon 2017: 89 189 384 euros Merciiii !

Téléthon 2017: 89 189 384 euros
Merciiii !

L’AFM-Téléthon se félicite de l’accord* annoncé ce jour par Généthon, son laboratoire de thérapie génique, et AveXis, la société de biotechnologies qui mène actuellement aux Etats-Unis, et prochainement en Europe, un essai clinique de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale, une maladie rare neuromusculaire (cf CP Généthon et Avexis).

AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).

Ce 22 février avait lieu la conférence de presse des acteurs de la Plateforme Maladies Rares

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon.

En 2018, moins de 5% des 6000 à 8000 maladies connues rares ont un traitement curatif. Pour les 3 millions de personnes concernées en France, la recherche et l’accès aux traitements sont une priorité majeure.

Comment changer les regards ? Quel accompagnement pour les familles ?

Le 21 septembre dernier, Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies, lançait le premier essai de thérapie génique chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire grâce à un médicament de thérapie génique conçu à Généthon. 12 semaines après l’injection du premier patient, les 3 premiers enfants traités montrent de premiers signes d’efficacité.

Retrouvez sur cette page l'ensemble des communiqués de presse envoyés en 2017.

Une équipe de chercheurs dirigée par Christelle Monville (Professeure à l’Université d’Evry) à I-Stem, le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon, l’Université d’Evry et l’Inserm, a réussi, en collaboration avec l'équipe dirigée par Olivier Goureau, directeur de recherche Inserm au sein de l’Institut de la Vision, à améliorer la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire, grâce à la greffe d’un pansement cellulaire obtenu à partir de cellules souches embryonnaires humaines. Les résultats publiés ce jour dans Science Translational Medicine, réalisés notamment grâce aux dons du Téléthon, ouvrent la voie à la thérapie cellulaire des rétinites pigmentaires d’origine génétique mais aussi de maladies dégénératives de la rétine très fréquentes comme certaines formes de Dégénérescence Maculaire Liée à l’Âge (DMLA).

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM vient de sortir.

Le Téléthon 2017 était placé sous le signe des exploits et la mobilisation extraordinaire des français ne l’a pas démenti. En effet, des défis en tous genres ont fleuri partout sur le territoire français et certains sont mêmes devenus des records du monde ! Highline, Astérix, Stand-Up Paddle, zoom sur des records du monde « made in Téléthon ».

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies, annonce aujourd’hui une alliance stratégique dans le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD) avec Généthon, centre de recherche et développement de traitements de thérapie génique pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon.

Aujourd’hui, mardi 12 décembre, à 14h30, le chanteur Renan Luce sera en aux côtés des bénévoles du 3637 pour répondre aux appels des donateurs !