Atteinte d’une amyotrophie spinale de type 1, une maladie neuromusculaire rare qui, en l’absence de traitement, emporte les enfants avant l’âge de 2 ans, Lucie a pu bénéficier de la thérapie génique issue de recherches pionnières menées à Généthon. Un traitement qui sauve la vie des enfants !
« Dès la maternelle, j’ai su que j’étais différent des autres » raconte Benjamin, 10 ans. Tout petit déjà, il commence à perdre des forces … Quand le médecin diagnostique une myopathie de Duchenne, c’est comme « un train pris en pleine figure » pour ses parents. Mais malgré cette maladie qui, petit à petit, attaque tous ses muscles jusqu’à le priver de la marche, l’espoir est là. Car la recherche avance, grâce au Téléthon.
A 13 ans, Lou vit « avec une épée de Damoclès au-dessus de la tête ». Atteinte d’une maladie ultra-rare, le syndrome de Leigh, sa santé peut se dégrader à tout instant. Pour ses parents, tout l’espoir réside dans la recherche, et dans le Téléthon, car à ce jour il n’existe aucun traitement. Découvrez son histoire en vidéo.