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Evalué dans le cadre d’un essai de phase I dans la FSH de type 1 et chez des volontaires sains, le losmapimod serait bien toléré et ciblerait efficacement les muscles.

Le Zolgensma a reçu un avis positif par le CHMP dans la SMA, une première étape avant la décision finale de la Commission européenne prévue d’ici juin 2020.

De nombreux débats agitent la communauté scientifique et médicale concernant l’hydroxychloroquine et son utilisation pour combattre le coronavirus. Attention aux contre-indications !

Issu d’un laboratoire japonais, le viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD, vient d’être autorisé au Japon sous le nom de Viltepso.

En cette période d'épidémie de coronavirus, l'AFM-Téléthon répond aux questions que vous vous posez en ce qui concerne les Maisons Départementales des Personnes Handicapées.

Alors que l’épidémie de coronavirus est toujours en cours en France, pour écarter les risques d’infection, il est indispensable de bien effectuer les gestes barrières recommandés par les médecins. L'AFM-Téléthon met à votre disposition 4 fiches pratiques. Des recommandations à suivre si vous êtes une personne concernée par une maladie neuromusculaire, un proche ou une aide à domicile.

Deux nouvelles publications sur l’amyotrophie spinale proximale associée à BICD2 apportent des informations précieuses pour son diagnostic et sa prise en charge.

Les personnes atteintes de myasthénie auto-immune exercent moins souvent que les autres une activité professionnelle. La preuve par deux études récentes.

Deux revues Cochrane incluant les essais menés jusqu’en octobre 2018 mettent en évidence l’efficacité du nusinersen dans le traitement de la SMA de type I et II.

De nouveaux résultats d’essais cliniques confirment les effets positifs, rapides et durables du Zolgensma, qui vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché au Japon.

Un essai clinique mené en Amérique du nord conclut aux effets positifs du zilucoplan dans la myasthénie auto-immune généralisée.

Comment alléger les effets psychologiques d’un confinement strict à la maison ? Les conseils de Claire-Cécile Michon, psychologue-conseil à l’AFM-Téléthon.

Le traitement par saut de l’exon 53 du gène DMD avec le golodirsen (Vyondys 53) induit la production de dystrophine dans le muscle des patients atteints de DMD.

De nouveaux articles en faveur de l’exercice dans les maladies neuromusculaires ont été publiés.

Retour d’expérience d’une fixation chirurgicale de l’omoplate positive chez 5 femmes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale.