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Les résultats d’un essai israélien du tamoxifène dans la myopathie de Duchenne montrent une bonne tolérance du produit et des effets positifs moteurs et respiratoires chez une partie des participants.

Une étude de grande ampleur montre qu’un évènement rare (l’hydrocéphalie) jusqu’ici attribué aux injections de Spinraza pourrait être lié à la SMA elle-même.

Changer de cadre, rompre avec le quotidien, s’accorder du repos et des moments de loisirs… c’est ce qu’offrent les Villages Répit Familles, des structures pensées pour accueillir les malades et leurs proches en toute sécurité. Découvrez ces villages de répit créés par l’AFM-Téléthon.

Le Téléthon 2021, c’est les 3 et 4 décembre prochain… et dès maintenant sur la 4e étape du Tour de France où une centaine de bénévoles ont accompagné les pompiers d’Ille-et-Vilaine pour créer un immense vélo animé vu du ciel.

L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas de bénéfice dans la DMD : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques.

A l’occasion de son Assemblée Générale du 26 juin 2021, l’AFM-Téléthon vient de publier son rapport annuel. Quelles actions l’association a-t-elle menées en 2020, quel a été l’impact de la crise sanitaire ? Comment ont été utilisés les dons du Téléthon ? Revue de détails d’une année particulière.

Les résultats préliminaires d’un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, ont été présentés au congrès de l’EASL (European Association for the Study of the Liver), le 26 juin 2021. Avec des premières observations encourageantes.

Vous avez toujours eu envie de naviguer à bord d’un voilier ? En juillet et en septembre, Chorum, en partenariat avec l’école de voile Sensation Large, propose à des familles de l’AFM-Téléthon de découvrir la pratique de la voile en famille, dans le cadre de sorties encadrées au Tréport, en Normandie, à la frontière des Hauts-de-France.

Le 8 juin a été publié au Journal Officiel un arrêté qui autorise la mise à disposition de cette forme de mexilétine en dehors de l’hôpital.

La thérapie optogénétique peut partiellement restaurer la vision chez un patient aveugle atteint de rétinite pigmentaire. Ce sont les résultats de l’étude qui vient d’être publiée dans la revue Nature Medicine, en mai 2021.

Un oligonucléotide antisens optimisé permet de cibler un plus grand nombre de muscles d’une souris modèle de myopathie facio-scapulo-humérale.

Ouverte depuis le 6 mai 2021 aux adolescents de 16 et 17 ans atteints d’une maladie à très haut risque ou proches d’une personne fortement immunodéprimée, la vaccination contre la Covid-19 s’élargit désormais à tous les enfants de plus de 12 ans.

Si le domagrozumab a été bien toléré par les 19 participants, il ne s’est pas montré plus efficace que les autres inhibiteurs de la myostatine dans les myopathies.

Vous avez développé une invention qui facilite le quotidien d'une personne en situation de handicap et vous souhaitez la partager pour qu'elle puisse être utile à d'autres personnes ? C’est le moment de participer au concours Fab Life !

Une équipe française met en évidence une association significative entre la dénutrition et l’état de la fonction respiratoire chez des adultes atteints de DMD.