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Près de 2300 personnes ont assisté les 23 et 24 juin aux Journées des familles et à l’Assemblée Générale de l’Association. Un évènement attendu par toutes les familles qui viennent y trouver informations et échanges entre pairs.

Une marraine et 4 familles, un joli programme pour cette nouvelle édition, qui se tiendra les 8 et 9 décembre prochains.

Publications de recommandations sur les indications de l’enzymothérapie substitutive (ERT) chez les adultes atteints de maladie de Pompe.

"Téléthon, et après" : Dans cette 14e et dernière vidéo, Sylvie Oudoire, responsable du département Analyse et Contrôle de gestion de l'AFM-Téléthon, vous explique ses missions.

Quelques familles concernées par la maladie de Duchenne se sont retrouvées le 10 juin pour un pique-nique à la Tour Eiffel à l’occasion de l’arrivée du raid cycliste organisé par Duchenne UK, une association de malades britannique.

"Téléthon, et après" : Dans cette 13e vidéo, Karine Santoul, directrice juridique des affaires scientifiques et médicales de l’AFM-Téléthon, vous explique ses missions.

Rejoignez nous et battez tous les records, pour faire entrer votre ville dans l’Histoire.

"Téléthon, et après" : Dans cette 12e vidéo, Sylvie Brimont, secrétaire de consultation pluridisciplinaire, vous explique ses missions

Fidèles lecteurs de VLM, aidez-nous à faire évoluer le magazine de l’Association.

Le premier traitement de la SMA, le nusinersen (Spinraza), vient d’être autorisé en Europe.

Le système CRISPR/Cas9 pour éliminer les répétitions de CTG anormales dans la DM1 est efficace dans des modèles cellulaires

L’absence de protéine SMN altère le développement du foie, du thymus et de la rate.

"Téléthon, et après" : Dans cette 11e vidéo, Christelle Monville (Istem) vous explique ses travaux de thérapie cellulaire dans les maladies de la rétine.

Un nouveau gène impliqué dans une forme de dystrophie musculaire congénitale a été découvert par deux équipes.

L’optimisation d’un oligonucléotide antisens qui vise aux sauts de plusieurs exons améliore les fonctions cardiaques d’un chien modèle de DMD.