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Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B semble avoir un impact positif sur l'évolution du développement cognitif des malades.

Le RO7034067 (ou RG7916) évalué dans un essai en cours dans la SMA de type 2 et 3 serait bien toléré.

L’ataluren (Translarna) est efficace pour un sous-groupe de participants encore capables de marcher de 300 à 400 m au début de l’essai.

La mobilisation des français de l’étranger à Shanghai débute par un incroyable défi. Mikael a décidé de gravir le Kilimandjaro et de mettre ses muscles aux services du Téléthon.

Les résultats d’un essai du ManAc dans la myopathie GNE montrent que le produit est bien toléré.

Retour en vidéos sur 2 journées de conférences et de partage : A découvrir ici

L’équipe de France de Foot-fauteuil remporte pour la première fois la Coupe du Monde à l’issue d’un tournoi sans faute.

DIU de Myologie ouvert aux médecins et étudiants en médecine français et étrangers ayant validé le 2e cycle des études médicales.

Jonathan s’est envolé pour les Etats-Unis pour vivre le road trip dont il a toujours rêvé. Suivez-le dans cette aventure.

Un avis de la Haute Autorité de Santé du 3 juillet ouvre la voie à l’accès au traitement pour les SMA type 3.

L’équipe dirigée par le Professeur Nicolas Lévy démontre le potentiel thérapeutique d'une nouvelle molécule pour traiter la progéria, un syndrome rare de vieillissement prématuré et accéléré.

Un sommaire riche et varié à découvrir dans le 15e numéro des Cahiers de Myologie, uniquement en ligne hébergé par EDP Sciences, société spécialisée dans l'édition des revues scientifiques de haut niveau sur supports papier et électronique.

L’association SMA Europe, dont l'AFM-Téléthon est membre du consortium, a réalisé une enquête auprès de personnes atteintes de SMA de type 2 et 3 en Europe pour évaluer les répercussions de la maladie sur leur qualité de vie et leurs attentes en termes de traitements.

Créée il y a 20 ans afin de former des médecins du monde aux dernières avancées scientifiques et médicales sur les maladies neuromusculaires, l’Ecole d’été de Myologie vient de s’achever.

Comme chaque année, l'Association publie le détail de ses activités et de ses comptes pour assurer sa transparence. Voici le rapport annuel 2016.