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Résultats qui vont dans le sens de l’existence d’une conversion du gène SMN1 en gène SMN2 dans l’amyotrophie spinale proximale

L’expression de dysferline est partiellement restaurée par transplantation de mésangioblastes de souris dans un modèle murin de dysferlinopathie.

Mise en évidence d’un nouveau marqueur de sévérité de la myopathie de Duchenne, plus fiable que le taux de créatine kinase: le taux de miARN dans le sang.

Distraire un enfant qui subit un soin ou examen, est efficace pour réduire l’anxiété et la douleur.

Essais cliniques de médicaments autorisés dans l’Union européenne grâce à l’ouverture du Registre des essais cliniques.

Un essai clinique d’une nouvelle molécule, le RG3039, chez des volontaires sains vient d’être approuvé aux États-Unis.

Les résultats de l'enquête réalisée par l'AFM-Téléthon auprès de personnes atteintes de maladie Steinert viennent d’être publiés.

Efficacité, dans la myopathie de Duchenne, du saut de l’exon 51 par PRO051/GSK2402968 sur l’expression de la dystrophine et l’amélioration de la marche.

Les sociétés Acceleron Pharma et Shire ont interrompu en avril 2011 l’essai de phase II de l’inhibiteur de la myostatine, ACE-031, dans la myopathie de Duchenne.

Un registre créé par TREAT-NMD recueille les données de personnes ayant une mutation dans le gène FKRP dans le cadre d’études cliniques.

Amélioration à long terme de la rémission de la myasthénie lors d’une thymectomie thoracoscopique par robot

Une équipe américaine montre que le dutastéride n’a pas d’effet bénéfique dans l’amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l’X

Une équipe anglaise a établi une corrélation entre l’IRM et l’histologie musculaire dans la dystrophie de Duchenne

La mort cellulaire améliore les manifestations de la dystrophie musculaire oculopharyngée chez la souris.

Les résultats d’une étude israélienne suggère que le dépistage à grande échelle de l’amyotrophie spinale proximale est faisable