15/02/2017
SMA : un nouvel essai de thérapie génique en préparation en Europe
Dans un communiqué de presse, la société Avexis annonce la préparation d’un nouvel essai de thérapie génique AVXS-101 en Europe.
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29/01/2017
DMOP : résultats d’une étude rétrospective française
Mise en évidence d’une corrélation génotype/phénotype dans la DMOP par une équipe française soutenue par l’AFM-Téléthon.
28/01/2017
Myasthénie : résultats d’une étude française du rituximab
Les résultats d’une étude rétrospective sur le rituximab montrent qu’il est efficace chez la moitié des patients atteints d’une myasthénie réfractaire.
28/01/2017
Myopathies inflammatoires : de l’utilité de la rééducation
La rééducation fonctionnelle au cours des myopathies inflammatoires non seulement n’aggrave pas l’inflammation, mais semble apporter une amélioration fonctionnelle.
25/01/2017
Glycogénose de type III : la première journée française
La première journée française consacrée à la glycogénose de type III s’est déroulée le 20 janvier 2017 à l’Institut de Myologie (Paris).
25/01/2017
Myasthénie : la thymectomie améliore les manifestations cliniques
Résultats d’un essai en faveur de la thymectomie dans la myasthénie non thymomateuse au terme d’un suivi de 3 ans.
23/01/2017
SMA : des résultats de l’essai ENDEAR
Le Spinraza™ diminue de 47% le risque de décès ou le besoin de ventilation assistée des nourrissons atteints de SMA de type 1 sur la durée de l’essai.
12/01/2017
Myopathies liées à GNE : résultats de la phase II de l’acide sialique
Amélioration de la force musculaire des membres supérieurs dans un essai de phase II de l’acide sialique à libération prolongée.
10/01/2017
Spinraza : l’AFM-Téléthon se réjouit de cette avancée majeure pour les malades mais demande à Biogen de faire toute la transparence sur le prix revendiqué
Si l'Association se réjouit de l'autorisation de mise sur le marché pour le Spinraza dans l'Amyotrophie Spinale, elle demande néanmoins à Biogen de faire toute transparence sur le prix revendiqué.
27/12/2016
Autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis d'un premier traitement pour l’amyotrophie spinale
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a délivré une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le Spinraza (nusinersen, Biogen / Ionis). Cette AMM ne concerne actuellement que les Etats-Unis.
16/12/2016
Myosites : le réentrainement à l’effort peut s’avérer utile
Résultats d'un essai du réentrainement physique chez des personnes atteintes de myopathie inflammatoire
16/12/2016
Myopathie congénitale : un nouveau gène impliqué, le gène PYROXD1
Les techniques de séquençage de nouvelle génération ont permis l’identification d’un nouveau gène impliqué dans une forme de myopathie congénitale.
15/12/2016
Essais du résolaris: résultats préliminaires dans la FSH et la LGMD2B
Annonce des résultats cliniques préliminaires encourageants du résolaris dans deux myopathies présentant une composante inflammatoire, la FSH et la LGMD2B.
14/12/2016
SMA : résultats de la phase II du nusinersen chez les nourrissons
Les résultats publiés du premier essai de phase II du nusinersen réalisé en ouvert chez des nourrissons atteints de SMA montrent des effets bénéfiques.
12/12/2016
Mandine et Filo, le combat pour l’autonomie
Face au handicap, Mandine se bat au quotidien pour garder son autonomie. Depuis 2012, son chien d’assistance Filo l’aide dans ce combat.